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基因組編輯技術(shù)是一種通過(guò)同源重組手段定向改造基因組的技術(shù)，是進(jìn)行基因組改造和探索基因功能的關(guān)鍵手段，包括基因敲除、外源基因定點(diǎn)插入、基因定點(diǎn)突變，以及染色體大片段的重排和刪除等。將基因編輯技術(shù)應(yīng)用與動(dòng)物，即為動(dòng)物基因編輯。

傳統(tǒng)的靶向基因組編輯技術(shù)主要依賴(lài)于基因同源重組，利用設(shè)計(jì)的同源臂替代靶基因片段，從而達(dá)到基因敲除的目的，但是同源重組在細(xì)胞中的發(fā)生概率極低，而且步驟比較復(fù)雜、耗時(shí)間、費(fèi)用也比較高。

近幾年出現(xiàn)了很多新型基因組編輯工具，如鋅指核酸酶（zinc finger nucleases，ZFN）、類(lèi)轉(zhuǎn)錄激活因子效應(yīng)物核酸酶（Transcription activator-like effector nuclease，TALEN）以及CRISPR/Cas9技術(shù)。利用ZFN、TALEN以及CRISPR/Cas9技術(shù)可以在特定位點(diǎn)產(chǎn)生基因組雙鏈DNA斷裂（double-strand breaks，DSB），通過(guò)非同源末端連接（non homologous end joining, NHEJ）誘發(fā)DNA的錯(cuò)誤修復(fù)，進(jìn)而形成各種基因大段刪除或重排（圖1）。其中，CRISPR/Cas9技術(shù)由于構(gòu)建簡(jiǎn)單、成本低、效率高等特點(diǎn)，自發(fā)明以來(lái)，迅速被研究人員廣泛應(yīng)用于各類(lèi)科學(xué)研究中，成為了當(dāng)今生命科學(xué)研究的熱門(mén)技術(shù)。

不論是ZFN技術(shù)還是TALEN技術(shù)，其介導(dǎo)的基因定向打靶都依賴(lài)于DNA特異性結(jié)合蛋白的合成，由于這一步驟繁瑣、耗時(shí)、花費(fèi)高，因此限制了ZFN和TALEN的應(yīng)用。而CRISPR/Cas9技術(shù)能夠介導(dǎo)由RNA導(dǎo)向的DNA識(shí)別及編輯，使用一段序列特異性向?qū)NA分子（sequence-specific guide RNA，gRNA）引導(dǎo)核酸內(nèi)切酶到靶點(diǎn)處，從而完成基因組的編輯，該系統(tǒng)制作簡(jiǎn)單、成本低、作用高效，為構(gòu)建更高效簡(jiǎn)便的基因組編輯技術(shù)提供了全新的平臺(tái)。